12月13日消息，据卫报、BBC等多家媒体12月11日的报道，英国科学家使用一种基因编辑疗法——碱基编辑（base-edited）治疗了一名身患T细胞白血病的13岁年轻患者，这项技术的应用是世界首例。

科学家为来自英国莱斯特的女孩阿丽莎注射了经碱基编辑技术“改造”的T细胞，六个月后，阿丽莎体内癌细胞数量为零。

碱基编辑是如何做到消灭癌细胞的呢？

科学家们改造了来自捐赠者的健康T细胞：第一个碱基编辑禁用了T细胞靶向机制，从捐赠的细胞中去除受体以避免排斥反应；第二个碱基编辑去除了所有T细胞上的化学标记“CD7”，这样工程化的细胞就不会最终相互破坏。

第三次碱基编辑去除了T细胞上的化学标记“CD52”，可以防止细胞被化疗药物杀死；最后，添加了一种受体，使细胞能够识别白血病T细胞。

若此项治疗有效，阿丽莎的免疫系统——包括T细胞——将通过第二次骨髓移植重建。

英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童医院称，这名女孩之前对其他疗法已无反应，但在今年 5 月接受了碱基编辑技术治疗后，现在身上已经检测不到癌细胞。不过医生们也表示，她未来是否不再出现相关症状尚有待观察。

从事该项目的伦敦大学学院研究员 Waseem Qasim 称：“这是我们迄今为止最复杂的细胞工程，为其它新的治疗方法铺平了道路，最终为患病儿童带来更好的未来。”

目前，该初步临床试验希望在未来几年内再招募 10 名患者，这种白血病治疗只是碱基编辑技术的冰山一角。至少还有三项试验正在进行中，以测试碱基编辑治疗镰状细胞贫血症、高胆固醇和一种称为 β-地中海贫血症的血液疾病。