12月12日消息，当地时间12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）官网发布消息表示，批准CRISPR Therapeutics/Vertex的基因疗法Casgevy和bluebird bio的基因疗法Lyfgenia上市，这是美国首次批准适用于12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者、基于细胞的基因疗法。

FDA称此次获批的两款疗法是“里程碑式进展”，此次获批的两款疗法与百万一针的CAR-T疗法类似，属于个性化定制药物：由患者自身的造血干细胞制成，经过基因改造后，以造血干细胞移植方法，通过单次注射输回到患者体内。

根据FDA公布的数据，支持Casgevy上市的试验主要终点是24个月的随访期内至少连续12个月无严重VOC发作，最终93.5%的患者达到了上述结果；评估Lyfgenia有效性的主要目标是6个月至18个月期间VOE完全消退(VOE-CR)，最终88%的患者实现了VOE-CR。

目前的公开信息显示，两款基因编辑疗法的价格均在数百万美元，折合人民币则高达千万级别。

早前相关报道，2023年11月16日，英国监管机构对外公布，已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用，用于治疗两种血液病，这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。

英国药品与保健品管理局在当天发布的一份声明中说，在经过安全性、有效性等方面的严格评估后，该机构已批准品牌名称为Casgevy的基因编辑疗法投入应用，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。